近日，中國(guó)科學(xué)家利用基因編輯技術(shù)——CRISPR/Cas9，對(duì)抑制狗骨骼肌生長(zhǎng)的基因（MSTN）進(jìn)行了敲除，培育出兩只肌肉發(fā)達(dá)的“大力神”狗，成功構(gòu)建了世界首個(gè)基因敲除狗模型。

科研人員所使用的“基因編輯技術(shù)”，顧名思義，能夠讓人類(lèi)對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行“編輯”，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)，就有著其它基因編輯技術(shù)無(wú)可比擬的優(yōu)勢(shì)，技術(shù)不斷改進(jìn)后，更被認(rèn)為能夠在活細(xì)胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。

一、與諾獎(jiǎng)“擦肩而過(guò)”的CRISPR/Cas9技術(shù)

這不是CRISPR/Cas9這項(xiàng)明星技術(shù)第一次得到人們的關(guān)注。在此之前，有著“豪華版”諾獎(jiǎng)之稱(chēng)的“2015年度生命科學(xué)突破獎(jiǎng)”頒發(fā)給了發(fā)現(xiàn)基因組編輯工具“CRISPR/Cas9”的兩位美女科學(xué)家——珍妮弗·杜德娜和艾曼紐·夏邦杰。二人更是獲得了2015年度化學(xué)領(lǐng)域的引文桂冠獎(jiǎng)——素有諾獎(jiǎng)“風(fēng)向標(biāo)”之稱(chēng)，曾被認(rèn)為是今年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)的最有力競(jìng)爭(zhēng)者。

那CRISPR/Cas9到底是一項(xiàng)什么技術(shù)，為何能夠獲得如此這般青睞，又何以在短短兩三年時(shí)間內(nèi)，發(fā)展成為生物學(xué)領(lǐng)域最炙手可熱的研究工具之一，并有近700篇相關(guān)論文發(fā)表？它將來(lái)又會(huì)如何影響到我們的生活？

CRISPR/Cas9是繼“鋅指核酸內(nèi)切酶（ZFN）”、“類(lèi)轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶（TALEN）”之后出現(xiàn)的第三代“基因組定點(diǎn)編輯技術(shù)”。與前兩代技術(shù)相比，其成本低、制作簡(jiǎn)便、快捷高效的優(yōu)點(diǎn)，讓它迅速風(fēng)靡于世界各地的實(shí)驗(yàn)室，成為科研、醫(yī)療等領(lǐng)域的有效工具。

二、CRISPR/Cas系統(tǒng)的靈感來(lái)源

CRISPR/Cas9技術(shù)的靈感來(lái)源于細(xì)菌的一種獲得性免疫系統(tǒng)。與哺乳動(dòng)物的二次免疫應(yīng)答類(lèi)似，細(xì)菌在抵抗病毒或外源質(zhì)粒入侵時(shí)，會(huì)產(chǎn)生相應(yīng)的“記憶”，來(lái)抵抗該種外源遺傳物質(zhì)的再次入侵，而這種獲得性免疫正是由細(xì)菌的CRISPR/Cas系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)的。

在細(xì)菌的基因組上，存在著串聯(lián)間隔排列的“重復(fù)序列”，這些重復(fù)序列相對(duì)保守，我們稱(chēng)之為CRISPR序列（Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats—成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列）。

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